用陽離子化细胞外囊泡改進基因傳遞

最近在《Scientific Reports》期刊上由北卡羅來納大學教堂山分校的Klyachko等人發表的研究文章揭示了基因傳遞技術的重大進展。 這項名為“Cationized extracellular vesicles for gene delivery”的研究引入了一種新穎的方法，使用细胞外囊泡（EVs）作為治療基因的載體，專注於載體核酸，如質體DNA（pDNA）、mRNA和siRNA。

在過去十年間，EVs作為多功能藥物遞送載具受到了相當大的關注。 在以往開發基於EV的系統以遞送治療蛋白質和小分子化學療法劑的工作基礎上，這項研究通過利用多價陽離子脂質工程EVs來促進核酸的傳遞，迈出了開拓性的一步。

這項研究展示了將質體DNA（pDNA）、mRNA和siRNA成功載入穩定、小型陽離子化EVs中。 這些修改後的EVs在進入目標細胞並將其貨物直接遞送到細胞核方面表現出令人印象深刻的效率，在三重陰性乳腺癌（TNBC）細胞和巨噬細胞中展示了令人期待的結果。

這項研究的一個關鍵亮點是使用陽離子化EVs實現的增強轉染效率。 在體外，質體DNA和mRNA配方均表現出高效的轉染能力，而載入陽離子化EVs的siRNA在目標細胞中顯示出對記者基因的顯著消除作用。

该研究还探讨了核酸传递的挑战，并强调了EVs作为天然纳米载体的优势。 凭借其生物相容性、生物降解性、低免疫原性和膜靶性特性，EVs为改善治疗基因传递至靶细胞提供了一个有希望的途径，最终提高药物治疗效果。

总的来说，多价阳离子化EVs的开发代表了基因传递策略的重大进展。 这项研究为各种疾病中更有效和有针对性的治疗开辟了新的可能性。 随着我们目睹基因传递技术的这些进展，我们期待着未来个性化和精准医学将在医疗创新中占据主导地位。