Mejorando la entrega de genes con EVs cationizadas
En un reciente artículo de investigación publicado en Scientific Reports por Klyachko et al. de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, se revela un avance significativo en la tecnología de entrega de genes. El estudio, titulado “Cationized extracellular vesicles for gene delivery“, introduce un enfoque novedoso utilizando vesículas extracelulares (EVs) como portadores de genes terapéuticos, con un enfoque en ácidos nucleicos como ADN plasmídico (pDNA), ARNm y ARNi.
Las EVs han captado considerable atención en la última década como vehículos versátiles de entrega de fármacos. Basándose en trabajos previos en el desarrollo de sistemas basados en EV para la entrega de proteínas terapéuticas y agentes quimioterapéuticos de moléculas pequeñas, este estudio da un paso pionero mediante la ingeniería de EVs con lípidos catiónicos multivalentes para facilitar la entrega de ácidos nucleicos.
La investigación demuestra la carga exitosa de pDNA, mRNA y siRNA en EVs cationizados estables y de tamaño pequeño. Estos EVs modificados exhiben una eficiencia impresionante al ingresar a las células objetivo y entregar su carga directamente a los núcleos, mostrando resultados prometedores en células de cáncer de mama triple negativo (TNBC) y macrófagos.
Un punto destacado del estudio es la mejora en la eficiencia de transfección lograda con los EVs cationizados. Tanto las formulaciones de pDNA como de mRNA muestran una transfección eficiente in vitro, mientras que el siRNA cargado en los EVs cationizados muestra una reducción significativa de un gen reportero en las células objetivo.
El estudio también analiza los desafíos de la entrega de ácidos nucleicos y subraya las ventajas de los EVs como nanotransportadores naturales. Con su biocompatibilidad, biodegradabilidad, baja inmunogenicidad y naturaleza membranotrópica, los EVs representan una vía prometedora para mejorar la entrega de genes terapéuticos a las células objetivo, mejorando en última instancia la eficacia terapéutica de los medicamentos.
En conclusión, el desarrollo de EVs cationizados multivalentes representa un avance significativo en las estrategias de entrega génica. Esta investigación abre nuevas posibilidades para tratamientos más efectivos y dirigidos en diversas enfermedades. A medida que presenciamos estos avances en la tecnología de entrega génica, anticipamos un futuro en el que la medicina personalizada y precisa tome el centro del escenario en la innovación sanitaria.